Ученые впервые отредактировали ДНК тяжелобольного ребенка

Американские ученые смогли отредактировать ДНК младенца с редким заболеванием, которое часто оказывается смертельным для детей. Об этом сообщают Financial Times и The Economist.

Родившийся в августе 2024 года Кей Джей практически не ел и почти все время спал — результаты его анализов показали, что в организме младенца содержалось слишком большое количества аммиака из-за генной мутации, не позволявшей печени выводить это химическое вещество.

Для спасения жизни ребенка ученые применили экспериментальный метод лечения, разработанный специально для Кей Джея.

Журналисты отмечают, что обычный курс лечения для людей с таким заболеванием включает в себя трансплантацию печени. Эта операция, как утверждается в материале, содержит ряд тяжелых побочных эффектов. Ученые решили применить другой метод лечения и разработали механизм точечного исправления мутации ДНК.

Исследователи протестировали технологию на животных, а затем ввели несколько доз лекарства младенцу, которому на тот момент не исполнилось и года.

После этого уровень аммиака в его организме значительно уменьшился. The Economist отмечает, что важным этапом оценки эффективности лечения стал мониторинг течения «обычных» болезней Кей Джея. 

Он заразился простудой и желудочно-кишечной инфекцией. При генной мутации, которая наблюдалась у Кей Джея, это может еще больше повысить уровень аммиака в организме, что приведет к отравлению мозга, коме и смерти.

Но показатели ребенка оставались в норме, сегодня он уже начал есть и готовиться к выписке из больницы.

Ученые отмечают, что это можно назвать важным научным достижением, однако распространить его на лечение других заболеваний будет сложно. Профессор Марк Гуэль в разговоре с Financial Times отметил, что изменять строение печени гораздо проще, чем работать с другими тканями.

Однако проведенный курс лечения он назвал демонстрацией того, что «индивидуальная терапия для одного пациента больше не является мечтой». Журналисты отмечают, что успех кейса Кей Джея подчеркивает потенциал новых методов лечения для людей с редкими заболеваниями, от которых не существует лекарств.